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Stoke Therapeutics inicia el reclutamiento de pacientes para su ensayo MONARCH

monarch a dravet syndrome study

¡Buenas noticias! La compañía farmacéutica Stoke Therapeutics inicia el reclutamiento de pacientes para su ensayo MONARCH.

Como ya os contamos el pasado 23 de marzoStoke recibió la autorización de la FDA (la agencia americana para la regulación de medicamentos y alimentos) para comenzar su ensayo clínico Monarch en el síndrome de Dravet. Este ensayo pretende valorar la seguridad y tolerabilidad de STK-001, un oligonucleótido antisentido (ASO) con el potencial de ser la primera terapia de modificación de la enfermedad para abordar la causa genética del síndrome de Dravet.

Sabéis que los pacientes con síndrome de Dravet tienen los niveles del canal de sodio Nav1.1 reducidos, lo que da lugar a las crisis epilépticas. En ensayos preclínicos se ha observado que STK-001 sí restaura los niveles de dicho canal en ratones, mejorando las crisis en un 80%, reduciendo la mortalidad de los mismos. Además, el tratamiento parece seguro en primates no humanos.

El estudio MONARCH pretende reclutar hasta 48 niños y adolescentes (de entre 2 y 18 años de edad) con síndrome de Dravet en EEUU. Además de analizar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento, se estudiará cómo de bien responden los pacientes al tratamiento, cuál es la dosis más alta que puede administrarse de manera segura, si las crisis epilépticas se reducen y si, además de las crisis, la calidad de vida de los pacientes también mejora.

El estudio durará 7-9 meses, y los pacientes podrán continuar con su medicación habitual durante la duración del mismo. Podéis ver más información sobre el estudio AQUÍ.

Los ensayos comienzan en EEUU, pero esperamos que más adelante, si todo va bien y se obtienen buenos resultados, lleguen a España y nuestros guerreros puedan participar en ellos.

Un sueño, una meta.

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