Stoke Therapeutics anuncia su nuevo estudio de extensión abierto SWALLOWTAIL, cuyo inicio se espera para la primera mitad de 2021

Sabéis que la compañía Stoke Therapeutics está llevando a cabo en Estados Unidos un ensayo clínico para evaluar su oligonucleótido antisentido STK-001 como posible terapia modificadora del síndrome de Dravet. Dicho estudio se llama MONARCH, durará 7-9 meses, y espera reclutar a unos 48 pacientes de 2 a 18 años de edad y con mutación en el gen SCN1A.

Podéis encontrar más información sobre Stoke Therapeutics y MONARCH en nuestro Resumen de Fármacos en Camino de finales de 2020 👉 AQUÍ.

En MONARCH se evaluarán tres niveles de dosis de administración única de STK-001 (10, 20 y 30 mg), así como dosis múltiples ascendentes hasta los 30 mg de STK-001. El estudio de las dosis ascendentes comenzará en la segunda mitad de 2021, mientras que la posibilidad de probar dosis superiores a 30 mg permanece aún en evaluación por la Agencia americana del Medicamento (FDA).

El objetivo inicial de MONARCH, ensayo de fase 1/2a, será analizar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con dosis únicas y/o múltiples ascendentes, así como caracterizar la farmacocinética del STK-001 (cómo se absorbe, transporta por el cuerpo y se excreta el oligonucleótido). Stoke espera poder proporcionar los primeros resultados en este año 2021; Como objetivo secundario de este primer ensayo, se observará también el cambio en la frecuencia de las crisis en un periodo de estudio de 12 semanas, así como la calidad de vida de los pacientes.

Como novedad os anunciamos que Stoke Therapeutics ha publicado hoy que, además, en la primera mitad de 2021 iniciará su estudio de extensión abierto SWALLOWTAIL (nombre referido a la mariposa papilio), con el que analizará la seguridad y tolerabilidad de STK-001 a largo plazo, más allá del periodo de estudio del ensayo principal MONARCH. Así, los pacientes que participan en MONARCH tendrán la opción de continuar con el tratamiento tras la finalización de MONARCH.

Esperamos con impaciencia conocer los primeros resultados de estos estudios, los cuales nos acercan cada vez más a la posibilidad de curar el síndrome de Dravet.

Imagen obtenida del material corporativo público de Stoke Therapeutics.

Un sueño, una meta.

Share on facebook
Compartir en Facebook
Share on twitter
Compartir en Twitter
Share on email
Compartir por correo electrónico
Share on whatsapp
Compartir en Whatsapp

Déjanos tu comentario

Últimas publicaciones

DNA

Variantes missense y nonsense de SCN1A: ¿son sus consecuencias tan diferentes?

Utilizando uno de nuestros ratones Dravet, un estudio propone que la variante missense p.A1783V de SCN1A, la cual da lugar al mal funcionamiento del canal de sodio Nav1.1 en el cerebro, tendría un efecto similar al de variantes nonsense que causan la pérdida completa de dicho canal. Esto explicaría el fenotipo Dravet en personas portadoras de esta variante.

Leer más »

¡Haz tu donación!

Tu aportación se destinará a ayudar a nuestros guerreros y sus familias en su lucha contra el síndrome de Dravet, para conseguir que no pierdan nunca la sonrisa.

Esperanza

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.

ACEPTAR
Aviso de cookies
Translate »