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Stoke anuncia que ya ha administrado su tratamiento a un primer paciente

monarch a dravet syndrome study

Stoke Therapeutics acaba de anunciar que ya hay un primer paciente al que le han administrado su tratamiento STK-001, lo cual marca todo un hito en la lucha contra el síndrome de Dravet.

En múltiples ocasiones os hemos hablado de Stoke Therapeutics, que con su tecnología TANGO espera corregir la causa subyacente del síndrome de Dravet y, por lo tanto, poder cambiar el curso de esta enfermedad rara.

Pues bien, en su informe corporativo del segundo trimestre del año, que lo acaban de publicar, la compañía acaba de anunciar que ya han administrado el tratamiento a un primer paciente, marcando el comienzo de los ensayos clínicos de fase 1/2a que la compañía quiere llevar a cabo.

El paciente forma parte de la parte A del estudio Monarch, mientras que la parte B del estudio, que está diseñada para evaluar dosis más altas de STK-001, ha sido suspendida clínicamente por la FDA, aunque Stoke ha comunicado que ha generado datos adicionales y está en proceso de preparar su respuesta a la FDA.

Como hemos comentado anteriormente, el estudio Monarch fase 1/2a contará con unos 40 pacientes de 2 a 18 años distribuidos en unos 20 centros de Estados Unidos.

Además, la compañía también ha anunciado sus planes de publicar en el segundo semestre de 2020 otra enfermedad genética adicional que sería tratada con TANGO.

Todavía el camino es largo y tendremos que esperar al próximo año para conocer los datos y los resultados de este ensayo clínico, pero la administración del tratamiento STK-001 al primer paciente abre definitivamente el camino a las terapias en desarrollo para el síndrome de Dravet que tratan de solucionar el problema subyacente que causa la enfermedad.

AQUÍ podréis encontrar la nota de empresa emitida por Stoke Therapeutics.

Como siempre, seguiremos muy cerca todos los avances de este programa y os mantendremos al día.

Un sueño… una meta.

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