Nuevos datos sobre el ensayo clínico de STK-001, el primer medicamento potencial para síndrome de Dravet basado en ARN

Ya sabéis que Stoke Therapeutics está llevando a cabo en Estados Unidos su ensayo MONARCH de fase 1/2a en niños y adolescentes con síndrome de Dravet, con el que investiga el posible efecto terapéutico de su medicamento STK-001, basado en ARN y con el potencial de abordar la causa subyacente de la enfermedad, la mutación en SCN1A. En dicho estudio, Stoke estaba evaluando la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con STK-001 en dosis de administración única, con la posibilidad de evaluar dosis múltiples ascendentes pendiente de aprobación por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA). Encontraréis más información en nuestro artículo del pasado 11 de enero AQUÍ.

También os contábamos aquel día que Stoke iniciaba además su estudio SWALLOWTAIL, para conocer además la seguridad y tolerabilidad de STK-001 a largo plazo, y que proporcionará un tratamiento continuo con STK-001 a los pacientes que completen el MONARCH. Una buena noticia, sin duda, para las familias que encuentren beneficio en este tratamiento.

Stoke anuncia ahora que MONARCH está muy avanzado; ya se ha completado la inscripción de pacientes en las dos primeras cohortes de dosis única ascendente (10 mg y 20 mg), y la inscripción y dosificación en la tercera cohorte (30 mg) de dosis única están en curso. Stoke espera poder publicar en la segunda mitad de este año los primeros datos sobre seguridad y farmacocinética de las dosis únicas del STK-001.

La farmacéutica también ha anunciado hoy el inicio de la parte de dosis múltiple ascendente del estudio MONARCH, con el primer paciente inscrito y dosificado en febrero en el nivel de dosis de 20 mg.

Además, Stoke sigue desarrollando su estudio observacional BUTTERFLY para el análisis de la cognición y otras   comorbilidades en pacientes Dravet, y sobre el que podéis encontrar más información en nuestro Resumen de Fármacos en Camino de fin de 2020, AQUÍ.

Estaremos pendientes como siempre de los resultados que se publiquen sobre estos estudios. Mientras tanto, seguimos luchando por nuestro sueño, nuestra meta.A

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