Como recordaréis, la Fundación Síndrome de Dravet contribuyó a finales de 2015 a que la investigación en Dravet no fuera un monopolio de unos pocos laboratorios que tenían acceso a modelos de ratón para esta enfermedad. Nosotros, gracias en parte a vuestra donaciones, desarrollamos un modelo de ratón accesible a cualquier investigador.
Podéis ver toda la información sobre estos ratones AQUÍ.
Desde entonces, varios grupos de todo el mundo trabajan con ellos para comprender los mecanismos que inducen el síndrome de Dravet y estudiar posibles terapias para combatirlo. De hecho, nos orgullece decir que estos ratones forman parte del Programa de Escrutinio de Terapias para Epilepsia (ETSP, por sus siglas en inglés), un programa de detección preclínica financiado por el NINDS/NIH americano y diseñado para facilitar el descubrimiento de nuevos agentes terapéuticos para el tratamiento de trastornos epilépticos. Desde 1975, alrededor de 32.000 compuestos han sido investigados, y algunos de los fármacos usados en la actualidad para el Dravet, como el topiramato, surgieron de este programa.
Además, otros grupos de investigación líderes en el campo de las terapias avanzadas también utilizan nuestro ratón en sus experimentos, como es el caso de Encoded Therapeutics, empresa que busca solucionar la causa subyacente del síndrome de Dravet con una única inyección.
Pues bien, queremos compartir con vosotros que nuestros ratones han vuelto a servir para mejorar el conocimiento sobre el síndrome de Dravet. Os contamos el nuevo descubrimiento de los grupos de Rubén Hernandez-Alcoceba en Navarra y de Juan Manuel Encinas en País Vasco
La neurogénesis es el proceso por el cual se generan las neuronas a partir de células madre neuronales. En el adulto, este proceso ocurre en dos áreas del cerebro: la zona subventricular de los ventrículos laterales y el giro dentado del hipocampo. Las neuronas recién nacidas en el hipocampo participan en la formación de recuerdos nuevos, en la memoria de reconocimiento de objetos y espacio, en la separación de patrones, en el aprendizaje y en la respuesta a estrés, ansiedad y miedo.
Situaciones como las crisis epilépticas perjudican la formación de nuevas neuronas o la regeneración de aquellas que se han visto dañadas por la sobreexcitación. Es por ello que existe la teoría de que parte de los síntomas cognitivos asociados con la epilepsia pueden ser provocados por un defecto en la neurogénesis que ocurre en el hipocampo.
Los laboratorios de Rubén Hernandez-Alcoceba y de Juan Manuel Encinas han demostrado que en el hipocampo de ratones adultos jóvenes con síndrome de Dravet hay menos células madre neuronales que en ratones sanos, y que éstas tienen una morfología reactiva y una capacidad de división afectada. Además, en los ratones Dravet la neurogénesis es aberrante, es decir, que las neuronas inmaduras migran y extienden sus dendritas de manera anormal impidiendo su correcta integración en el hipocampo, y tienen propiedades fisiológicas modificadas.
Este estudio abre las puertas a nuevas investigaciones que esclarezcan las causas y consecuencias concretas de este fallo en la neurogénesis de ratones, y quizá también de pacientes humanos, con síndrome de Dravet.
Podéis leer el artículo, en inglés, en ESTA PÁGINA.
Nos enorgullece que las herramientas que la Fundación Síndrome de Dravet pone a disposición de la comunidad científica internacional siga dando sus frutos y damos las gracias a los autores de este trabajo por seguir ofreciendo conocimiento acerca de esta enfermedad que afecta a tantos pacientes en el mundo.
Un sueño, una meta.