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¿Está OPKO de vuelta con su terapia génica?

OPKO Antagonat

Desde hace ya varios años estamos pendientes de los progresos de OPKO en torno a su tecnología para tratar el síndrome de Dravet.
Sin embargo, llevaban ya un periodo en el que parece que su programa para el síndrome de Dravet y toda su tecnología había sido enterrada, ya que no había ninguna noticia al respecto y ni siquiera lo incluían en sus informes corporativos.

Sospechábamos que en cualquier momento esta puerta cerrada podría abrirse de nuevo, ya que estamos acostumbrados a que OPKO se mantenga en silencia durante mucho tiempo.
Como podéis ver en la imagen que acompaña a esta publicación, la tecnología de OPKO para tratar el síndrome de Dravet está de nuevo de vuelta en su página web tras mucho tiempo.

¿Podrían haber tomado la decisión de reactivar el proyecto?

No lo sabemos, pero su estrategia es muy, muy esperanzadora y similar a la de Stoke Therapeutics.

Ya sabéis que tenemos dos copias de cada gen y en el síndrome de Dravet la mayoría de las personas tienen una copia buena del gen SCN1A y una copia mutada, por lo que su estrategia es hacer que la copia buena trabaje más para compensar a la otra.

Esto es así porque, al contrario que muchas otras enfermedades genéticas que son recesivas y en las que hacen falta dos copias malas del mismo gen (una heredada de cada padre) para desarrollar la enfermedad, en casi todos los casos del síndrome de Dravet la enfermedad se produce por una mutación espontanea en solo una copia del gen. Tener una copia buena y una mala es compatible con la vida, pero produce la enfermedad que conocemos como síndrome de Dravet.

La tecnología de terapia génica de OPKO consiste en un trocito de ADN (llamado en ciencia como “oligonucleótido antisentido”) que se administra por punción lumbar y que, una vez entra en las células, se pega al gen SCN1A bueno y hace que la célula haga más canales de sodio a partir de esa copia.

Las últimas noticias que teníamos de ellos eran de verano de 2017 cuando la empresa estaba finalizando los permisos de la agencia americana del medicamento y planeaba empezar ensayos clínicos en un grupo limitado de niños a principios de 2018. Desde entonces no habíamos tenido más noticias de ellos, aunque quizás esto pueda cambiar pronto (¿?).

Seguiremos estando al tanto de todo tanto de OPKO como de la nueva generación de terapias para el síndrome de Dravet y, como siempre, os mantendremos informados en primicia.

Un sueño… una meta.

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