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¿El veneno de un escorpión para tratar el síndrome de Dravet?

Hottentotta jayakari

Hace algún tiempo compartimos con vosotros un artículo sobre el veneno de una araña y el síndrome de Dravet (lo podéis encontrar AQUÍ).

Ahora compartimos con vosotros un artículo en el que un grupo de investigadores comparte dos moléculas venenosas de escorpión que podrían tener el potencial para tratar el síndrome de Dravet.

Ciertamente, la naturaleza no deja de volvernos a sorprender.

Los seres humanos tenemos 9 canales de sodio y una mutación que afecte al funcionamiento de los canales de sodio podría provocar una enfermedad.

Ese es el caso de las personas con síndrome de Dravet que, como resultado de tener una copia mutada del gen SCN1A, tienen una deficiencia en la producción de los canales de sodio Nav1.1, que son muy importantes para el funcionamiento neuronal. Y es por culpa de esa deficiencia que las neuronas funcionan mal y dan lugar al síndrome de Dravet.

Por eso, una de las terapias que se persigue para el síndrome de Dravet es encontrar fármacos activadores para esos canales que consigan que, con una deficiencia innata en los canales de sodio, las neuronas con síndrome de Dravet funcionen con normalidad y se resuelva el problema.

Mientras que los humanos tenemos 9 canales de sodio, los insectos solo tienen un único canal, lo que hace ese sea típicamente el objetivo más común de las toxinas de veneno de los arácnidos para atacar a los insectos.

Y lo que ha publicado este grupo de investigadores es que las toxinas Hj1a y Hj2a son agonistas y regulan el canal de sodio Nav1.1, que es el que precisamente tienen afectado los pacientes con síndrome de Dravet. Estas toxinas se encuentran en el escorpión Hottentotta jayakari, un tipo de escorpión que se encuentra en algunos países de Oriente Medio.

Estas toxinas no se podrían utilizar actualmente como fármacos para tratar a pacientes con síndrome de Dravet, pero abre una nueva puerta en el campo del tratamiento del síndrome de Dravet a través de la regulación del canal de sodio Nav1.1.

Los que nos seguís, ya sabéis que hay varios proyectos de investigación que buscan activadores del canal de sodio Nav1.1 para administrarlo tomar como un fármaco. Como ejemplo, algunos de estos proyectos son los de Lundbeck o el de Gladstone Institutes. Recordareis que ambos compartieron con nosotros sus avances en nuestra Dravet Syndrome Conference del pasado mes de septiembre.

Todo esto y más, lo podréis AQUÍ encontrar en el resumen para familias de fármacos y tratamientos en desarrollo para el síndrome de Dravet, en la última revisión publicada por el Equipo de Investigación de la Fundación Síndrome de Dravet.

Este artículo aún no ha sido publicado oficialmente, pero ha sido aceptado para su publicación por la Sociedad Americana de Química y lo podéis encontrar AQUÍ.

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