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Creado por primera vez un fármaco para un único paciente: una niña con una enfermedad letal

Creado por primera vez un farmaco para un unico paciente

Los científicos han usado una técnica que está revolucionando la medicina: los llamados oligonucleótidos antisentido.

Recordemos que esta es la técnica que está desarrollando Stoke Therapeutics y que probará en pacientes el año que viene para intentar solucionar la causa subyacente del síndrome de Dravet.

Con el rápido desarrollo de los ASO (oligonucleótidos antisentido) de próxima generación mejorados hacia la aplicación clínica, en un futuro muy cercano esta tecnología tendrá el potencial de tener un efecto significante en el tratamiento de muchas afecciones neurológicas, entre las que se encuentra el síndrome de Dravet.

Os dejamos AQUÍ el artículo científico de est estudio.

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