José Ángel

Medicamentos

Zogenix acaba de anunciar los resultados positivos de su tercer ensayo clínico de fase 3 de fenfluramina en el síndrome de Dravet.

En dicho estudio participaron 143 pacientes Dravet de entre 2 y 18 años, a los que se les administró 2 dosis diferentes del nuevo medicamento o placebo. fenfluramina administrado a una dosis de 0,7 mg/kg/día logró reducir en un 64,8% las crisis mensuales medias en comparación con el placebo, con además una reducción media del 73.7% en la frecuencia mensual de crisis; A una dosis menor de 0,2 mg/kg/día, la reducción lograda fue del 49,9%. Estos resultados demuestran la relación dosis-respuesta en el tratamiento con fenfluramina.

Ovid phase 2 results

Ovid anuncia resultados positivos del estudio ELEKTRA fase 2

Ovid acaba de hacer públicos los datos de su ensayo clínico ELEKTRA de fase 2 de soticlestato (TAK-935) y los resultados son muy buenos para el síndrome de Dravet.

Con respecto al grupo placebo, soticlestato ha demostrado reducir las crisis de los pacientes con síndrome de Dravet en un 33.8% de media, lo cual son cifras realmente buenas.

Lazo morado

Mortalidad en el síndrome de Dravet

En el entorno del síndrome de Dravet solemos hablar con preocupación del SUDEP, esa muerte súbita en epilepsia que nos dicen que es tan alta en el síndrome de Dravet.

Pero la cuestión también es que la mortalidad en el síndrome de Dravet abarca más que solo la muerte súbita (SUDEP). También se producen muertes en casos de estatus epilépticos, que son las crisis que no paran por sí solas y por las que hay que ir al hospital, o por accidentes derivados de tener una crisis como, por ejemplo, tener un ahogamiento si les pasa en el agua.

monarch a dravet syndrome study

Stoke anuncia que ya ha administrado su tratamiento a un primer paciente

Stoke Therapeutics acaba de anunciar que ya hay un primer paciente al que le han administrado su tratamiento STK-001, lo cual marca todo un hito en la lucha contra el síndrome de Dravet.

En múltiples ocasiones os hemos hablado de Stoke Therapeutics, que con su tecnología TANGO espera corregir la causa subyacente del síndrome de Dravet y, por lo tanto, poder cambiar el curso de esta enfermedad rara.

Pastillas

Vale, Fintepla reduce las crisis epilépticas pero, ¿qué hay del comportamiento de los pacientes?

Las familias de la Fundación no nos cansamos de decir que “el síndrome de Dravet NO es solo una epilepsia”. Los pacientes con síndrome de Dravet sufren de graves crisis epilépticas, es cierto, pero existen muchas comorbilidades que afectan a la calidad de vida tanto del paciente como de su entorno. Entre dichas comorbilidades se encuentran el retraso cognitivo y los problemas de comportamiento.

Encoded Therapeutics

Encoded anuncia la financiación de 135 millones de dólares para avanzar hacia los ensayos clínicos en el síndrome de Dravet

Encoded Therapeutics, empresa que busca solucionar el problema subyacente del síndrome de Dravet con una única inyección, acaba de anunciar la financiación de 135 millones de dólares para avanzar hacia los ensayos clínicos en el síndrome de Dravet.

Encoded tiene planes de comenzar en breve, es decir, en la segunda mitad del 2020, el estudio observacional ENVISION, que es un estudio de historia natural de pacientes con síndrome de Dravet que tiene el objetivo de comprender mejor la progresión de la enfermedad.

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