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Acuerdo para investigación en los activadores del canal Nav1.1

investigacion

Hace un mes os adelantábamos el progreso de los fármacos en desarrollo para el síndrome de Dravet, y destacábamos que hay varios grupos buscando activadores del canal Nav1.1 (enlace abajo). Os traemos muy buenas noticias sobre uno de estos proyectos.

Como sabéis, el síndrome de Dravet se produce cuando una de las dos copias del gen SCN1A, que hace falta para producir el canal de sodio neuronal Nav1.1, está mutada y no es funcional. La otra copia del gen está sana. El resultado es que las neuronas de las personas con el síndrome solo producen canales a partir de la copia sana, con lo que producen la mitad de los canales que deberían producir. Eso da lugar a un problema en la actividad de estas neuronas que es el síndrome de Dravet.

Por tanto, una de las estrategias que se persigue para atacar la enfermedad es la de buscar fármacos capaces de activar los canales de sodio Nav1.1 que vienen del gen sano para que funcionen el doble y así compensen por el fallo en la segunda copia del gen. En vez de usar terapia génica, que aportaría al cerebro el gen que falta, se trataría de un fármaco que actuaría sobre los canales sanos para reforzarlos.

Durante muchos años no estaba claro si sería posible diseñar un fármaco capaz de hacer esto, y en los últimos años varios intentos fracasaron. Pero muchas veces en ciencia hay que seguir levantándose tras muchas caídas para llegar a la meta. Hoy ya vamos vislumbrando esa meta.

La buena noticia es que el Instituto Gladstone, un centro de investigación de California, acaba de anunciar que han conseguido encontrar compuestos capaces de activar Nav1.1 y que acaban de cerrar una colaboración con un grupo de inversores para asegurarse de que estos compuestos dejen de ser experimentos de laboratorio y se conviertan en fármacos que puedan pronto llegar a ensayos clínicos.

Los investigadores del Instituto Gladstone nos comentan su optimismo a la hora de diseñar estos fármacos. Con el apoyo de estos inversores, esperan poder avanzar estos fármacos no solo para el síndrome de Dravet sino también para otras enfermedades en las que sería útil reforzar estos canales de sodio.

Para nosotros representan una gran esperanza, junto con los avances en terapia génica que ya os hemos ido avanzando. Todos estos proyectos nos acercan a empezar a probar en ensayos clínicos los fármacos curativos, diseñados para atacar la causa del síndrome de Dravet.

¡Que se prepare el síndrome de Dravet porque esta batalla la vamos a ganar!

Podéis leer el anuncio de esta nueva colaboración AQUÍ (texto en inglés).

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