Month: May 2020

Posiblemente hayáis oído muchas veces hablar de la tecnología CRISPR/Cas. Gracias a ella, los científicos están logrando editar el ADN agregando, interrumpiendo o alterando las secuencias de genes específicos. En enfermedades como el síndrome de Dravet, donde la causa está ligada a mutaciones en un sólo gen, tecnologías como estas abren las puertas a miles de estudios de terapia génica que termine con la enfermedad.

La serotonina (5-HT) es un neurotransmisor fundamental involucrado en el control de procesos conductuales y neuropsicológicos. La regulación de receptores de la serotonina como tratamiento para el Dravet no es algo desconocido para nuestra comunidad. De hecho, como ya sabéis, la fenfluramina es un fármaco liberador de serotonina que se está usando en ensayos clínicos por su potencial para reducir la frecuencia de crisis epilépticas y mejorar las capacidades cognitivas, comportamentales y emocionales en pacientes con síndrome de Dravet. La fenfluramina actúa sobre los receptores 5-HT2A, el 5-HT2B y el 5-HT2C, además de sobre el receptor sigma-1, como os indicábamos el pasado marzo en nuestro blog.

Aunque a nivel global la cifra de nuevos infectados está bajando día tras día, en los últimos días habéis sido varios de vosotros los que nos habéis hecho esta pregunta, por lo que nos gustaría aclararla en la medida de lo posible.

Si bien hasta hace unas semanas tendíamos a decir que no, ahora podemos afirmar indudablemente que la respuesta es que sí.
Una vez que la crisis actual del coronavirus sigue perdurando en el tiempo, desafortunadamente sabemos que ya está afectando al desarrollo de nuevos fármacos y tratamientos.

Ayer jueves, Ovid Therapeutics compartió su informe corporativo del primer trimestre del año, en el que describe el progreso de los diferentes programas que están llevando a cabo.

Todos sabéis que uno de los programas de Ovid Therapeutics es TAK-935 (soticlestato), fármaco que está diseñado para que inhiba la enzima que es responsable de descomponer el colesterol en el cerebro y que, al bloquear esa enzima, el neurotransmisor glutamato no se sobre active y se reduzca por tanto el número de convulsiones.

Ayer Zogenix presentó su actualización corporativa del primer trimestre de 2020 y compartió los diferentes programas que tienen en marcha para tratar diferentes epilepsias con fenfluramina.

Epygenix da un paso más allá y ya están planificando el reclutamiento y comienzo de los ensayos clínicos de fase 2 para su fármaco EPX-100, esta vez con pacientes con síndrome de Dravet.

El estudio durará inicialmente 20 semanas y será doble-ciego, es decir, unos pacientes recibirán placebo y otros el fármaco, tras lo cual los pacientes podrán continuar en un estudio de fase abierta de un año.

El ensayo clínico se llevará a cabo en los Estados Unidos y Australia y los requisitos para participar son similares a otros que se han realizado en el síndrome de Dravet: de 2 a 17 años de edad, y un mínimo de 4 crisis al mes.