Month: November 2019

Esperanza

¿Es posible reducir al 0% la tasa de mortalidad en el síndrome de Dravet?

No lo sabemos aún, pero los resultados que están compartiendo los diferentes grupos de investigación y empresas farmacéuticas que están trabajando en terapia génica para el síndrome de Dravet son realmente muy, muy esperanzadores.

Que tu hijo con síndrome de Dravet tenga un estatus epiléptico del que no sea pueda recuperar o que te vayas a la cama y no vuelvas a ver a tu hijo con vida son algunos de los grandes temores que tenemos los padres de hijos con síndrome de Dravet.

La FDA acepta estudiar la aplicacion de comercializacion de Zogenix

La FDA acepta estudiar la aplicación de solicitud de comercialización de Zogenix

Buenas noticias para los pacientes Dravet estadounidenses.

Zogenix acaba de anunciar que la FDA, la agencia estadounidense del medicamento, acaba de aceptar su solicitud de comercialización para fenfluramina, además de otorgarle la designación de revisión prioritaria.

La FDA suele otorgar la revisión prioritaria en aquellos fármacos que, de aprobarse, traerían mejoras significativas en la seguridad o efectividad del tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves en comparación con las aplicaciones estándar..

OPKO Antagonat

¿Está OPKO de vuelta con su terapia génica?

Desde hace ya varios años estamos pendientes de los progresos de la empresa estadounidense OPKO en torno a su tecnología para tratar el síndrome de Dravet.
Sin embargo, llevaban ya un periodo en el que parece que su programa para el síndrome de Dravet y toda su tecnología había sido enterrada, ya que no había ninguna noticia al respecto y ni siquiera lo incluían en sus informes corporativos.

Protocolo de emergencia

Protocolo de emergencia para el síndrome de Dravet

El síndrome de Dravet tiene un impacto importante en la vida familiar, especialmente cuando el niño tiene convulsiones prolongadas que requieren tratamiento hospitalario.

Cuando hay convulsiones graves de larga duración, es útil y necesario tener un plan bien elaborado para el niño con síndrome de Dravet.

Stoke Restoring the future

Restaurar el futuro

La compañía biotecnológica Stoke Therapeutics, pionera en una nueva forma de tratar la causa subyacente de las enfermedades genéticas al regular con precisión la expresión de proteínas, ha publicado hoy su informe financiero del tercer trimestre de 2019 y confirma lo que ya os hemos anunciado varias veces:

Esperan presentar la documentación a la agencia americana del medicamento (FDA) a principios del 2020 y empezar el ensayo clínico en niños y adolescentes con síndrome de Dravet en la primera mitad del 2020.

Los pacientes ingleses podran a partir de ahora tomar cannabidiol para el tratamiento del sindrome de Dravet

Los pacientes ingleses podrán a partir de ahora tomar cannabidiol para el tratamiento del síndrome de Dravet

Mientras que en España aún seguimos esperando los próximos pasos por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (y después además por parte de las Comunidades Autonómas debido a la descentralización de la sanidad), en Inglaterra los doctores ya pueden recetar Epidyolex, la solución oral que contiene cannabidiol (CBD) que ha sido aprobada para los sindromes de Dravet y Lennox-Gastaut.

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.

ACEPTAR
Aviso de cookies